محققان برای اولین بار موفق به تغییر انتخابی بیان ژن در نورونهای حرکتی در مغز موش با اسکلروزیس آمیوتروفیک جانبی (ALS)شدند. نکته مهم اینکه، اینکار بدون هیچگونه آسیب رسانی به سایر نورونهای حرکتی انجام گرفت. نتایج بدست آمده از این آزمایش قدمی است بزرگ و رو به جلو در تلاش برای ژن درمانی در بیماری ای.ال.اس.!
هاند اوزدینلر از دانشکده پزشکی دانشگاه فینبرگ در آمریکا، در یک مصاحبه مطبوعاتی گفت:
“مغز دستگاه بسیار پیچیدهای است با سلولهای متعدد و مختلف. اما در ای.ال.اس. تنها یک مجموعه از سلولهای تعیین کننده هستند که اختلال را نشان میدهند و همین سلولها نیز به طور پیشرونده رو به زوال می روند. برای توسعه و پیشرفت یک استراتژی درمانی موثر، ما باید بتوانیم ژنهای مورد نیاز نورونهایی که در خطر هستند را تامین کنیم. البته این کار سادهای نیست. در تحقیقات گذشته ما موفق شدیم به طور گسترده (اما نه سلولهای انتخابی و ویژه ای را) به نورونهای مختلف انتقال دهیم”.
همین تیم پزشکی در آزمایشات قبلی خود نشان داده بود که نقص نورونهای حرکتی، که حامل سیگنالها از مغز به نخاع برای حرکت ارادی هستند، منشاء پیدایش بیماری ای.ال.اس می باشد. بر همین اساس، این تیم تحقیقاتی هفت نوع مختلف بردار حامل وکتورهای ویروسی مرتبط با آدنو(AVV) را آزمایش کرد. این یک روش شناخته شدهای است که از آن برای انتقال ژنها به نورون استفاده میگردد. طی این مطالعات، یکی از این متدها که AVV2-2 نیز نامیده می شود، انتقال ژن به نورنهای حرکتی در مغز موش را با کیفیتی بالاتر از همیشه انجام داده است.
طی این آزمایش، دانشمندان توانستند ژنهای تازه وارد را با استفاده از رنگ فلورسنت شناسائی کرده و دنبال کنند. آنها متوجه شدند که ژنها به نورونهای حرکتی پیشبالینی و همچنین نورونهای با علائم بیماری ای.ال.اس منتقل شدهاند. این یافته، پیشرفتی عمیق در مسیر درمان ای.ال.اس، بویژه از نوع خانوادگی آن میباشد. آنچه تا بحال مشخص شده این است که این بیماری در اثر اختلال در نورونهای حرکتی در مغز بروز میکند.
دکتر اوزدینلر گفت: تنها با یک تزریق منفرد در قشر حرکتی مغز، ژنهای کاملا انتخابی به نورونهای حرکتی فوقانی منتقل شدند. از سلولهای منتقل شده 70 درصد از نورونهای حرکتی فوقانی بودند. بدون این گزینش، این میزان میتوانست فقط حدود 1درصد باشد.
دکتر اوزدینلر افزود: در حال حاضر هدف محققین از این آزمایش پاسخ به این سوال بوده که آیا این روش مناسبی برای انتقال ژن میباشد یا نه. در مطالعات آینده ما بررسی خواهیم کرد که چگونه بیان ژن از نسخه صحیح ژنهای تغییر یافته را به نورونها منتقل کرده و همچنین اتصال آنها را هدایت کنیم. تا بتوانیم نورونهای حرکتی را بهبود بخشیم.
بیان ژنها شامل دو مرحله میباشد. ابتدا از روی ژنها RNAها رونویسی میشوند و سپس به پروتئین ترجمه میشوند.
با سلام. من برادرم 13 ساله از این بیماری رنج می بره.در کشور المان زندگی میکنه. در حال حاضر از دستگاه تنفسی استفاده میکنه. تقریبا حرف زدنش مفهوم نیست. اخیرا حتی با دستگاه هم در طول شب مشکل تنفسی پیدا میکنه و به بیمارستان میره ولی قبول نکرد که از طریق نای تنفس بگیره. نمیدونم در ایران مرکز نگهداری وجود داره و یا دستگاههای پیشرفته هست که بیارمش ایران . ممنون میشم اگر اطلاعاتی در این خصوص هست بدید. خیلی گفته میشه که داروهای جدید ساخته شده. امکان دسترسی به این دا وها وجود داره؟ ممنون میشم تگر راهنمایی بفرمایید. از همه زحماتتون سپاسگزارم.
سلام من داداشم هنوز 28 سالشه 3 ساله که alsداره توروخدا هرکی در مورد درمانش چیزی یا راه جدیدی رو خبر داره هرجا که هست به من خبر بده ادرس ایمیلمو میزارم simaalinia28@gmail.com
با سلام و خسته نباشید.
تلاش شما مسئولان این سایت و کلیه دست اندرکاران انجمن als را هیج کس جز خداوند بزرگ نمیتواند پاداش دهد.
انشالله در تمامی مراحل زندگی موفق و موید باشید.
ممنون از اطلاع رسانی
در صورت کشف راه درمانی جدید بی صبرانه منتظر اطلاع رسانی شما هستیم
بسیار متشکریم
وهمچنان منظر خبر شما
ممنون از اطلاع رسانی
باسلام .من مادرم روازدست دادم خیلی امیدواربودم ومطالب رودنبال میکردم امیدوارم داروی این بیماری مرموزپی
دابشه.الهم اشفع کل مریض
باسلام وعرض خسته نباشید خدمت مدیریت محترم مادر بنده هم دوسال مبتلا به این بیماری شده آیادر همدان جایی برای حمایت این بیماران هست
آیا داروی جدید در ایران هست
خیر متاسفانه!
تشکر میکنیم ولی از نوع غیر ارثی این بیماری چه می شود ، نوع ارثی این بیماری خوش خیم تر از غیر ارثی آن است .
باسلام
آیاوجودداروی gm604البته درمرحله تاییداف دی ای آمریکاصحت داره؟؟
همچنین دارویی که الان درهلنددرحال بررسی هست ؟؟
سپاسگزارم از اطلاعرسانی شما.به امیدشفای همه ی بیماران ALS
تمام پنجره هاروبه آسمان باز است
ببارحضرت باران که فصل اعجاز است
با سلام و تشکر از اطلاع رسانی شما عزیزان و با امید به درمان قطعی این بیماری و ارزوی سلامتی برای این بیماران اینجانب امادگی هر گونه همکاری لازم را دارم
باسلام وسپاس
کاری که شماانجام میدهیدانقدرباارزش است که هرچه فکرمیکنم میگردم کلمه ای ویاجمله ای برای تقدیرازشما نمی یابم نمیدانیدچقدرامیدمی بخشیدبه ماناامیدان .ازصمیم قلب برایتان صبروسلامتی ارزومندم .برای کسانیکه بااین بیماری ازاین دیارپرکشیدندارامش ابدی وبرای کسانیکه درانتظارنددرمانی برای این بیماری وبرای عزیزانی که درجهت یافتن راهی برای نجات بیماران هستند سلامتی ارزو دارم.بدانیدکه مامنتظرخبرهای خوب شماهستیم دعای خیرمادلشکستگان بدرقه راه شماعزیزان البته بانظرلطف پروردگار.
با تشکر و به امید ریشه کن شدن این بیماری!
بسیار مطالب مفید و آموزنده ای بود. متشکرم!