انتقال ژن انتخابی به نورون‌های حرکتی

محققان برای اولین بار موفق به تغییر انتخابی بیان ژن  در نورون‌های حرکتی در مغز موش با اسکلروزیس آمیوتروفیک جانبی (ALS)شدند. نکته مهم اینکه، اینکار بدون هیچگونه آسیب رسانی به سایر نورون‌های حرکتی انجام گرفت. نتایج بدست آمده از این آزمایش قدمی است بزرگ و رو به جلو در تلاش برای ژن درمانی در بیماری ای.ال.اس.!

هاند اوزدینلر از دانشکده پزشکی دانشگاه فینبرگ در آمریکا، در یک مصاحبه مطبوعاتی گفت:

 “مغز دستگاه بسیار پیچیده‌ای است با سلول‌های متعدد و مختلف. اما در ای.ال.اس. تنها یک مجموعه از سلول‌های تعیین کننده هستند  که اختلال را نشان می‌دهند و همین سلولها نیز به طور پیشرونده رو به زوال می روند. برای توسعه و پیشرفت یک استراتژی درمانی موثر، ما باید بتوانیم ژن‌های مورد نیاز نورون‌هایی که در خطر هستند را تامین کنیم.  البته این کار ساده‌ای نیست. در تحقیقات گذشته ما موفق شدیم به طور گسترده (اما نه سلولهای انتخابی و ویژه ای را) به نورونهای مختلف انتقال دهیم”.

همین تیم پزشکی در آزمایشات قبلی خود نشان داده بود که نقص نورون‌های حرکتی، که حامل سیگنال‌ها از مغز به نخاع برای حرکت ارادی هستند، منشاء پیدایش بیماری ای.ال.اس می باشد. بر همین اساس، این تیم تحقیقاتی هفت نوع مختلف بردار حامل  وکتورهای ویروسی مرتبط با آدنو(AVV)  را آزمایش کرد. این یک روش شناخته شده‌ای است که از آن برای انتقال ژن‌ها به نورون استفاده می‌گردد. طی این مطالعات، یکی از این متدها که AVV2-2  نیز نامیده می شود،  انتقال ژن  به نورن‌های حرکتی در مغز موش را با کیفیتی بالاتر از همیشه انجام داده است.

طی این آزمایش، دانشمندان توانستند ژن‌های تازه وارد را با استفاده از رنگ فلورسنت شناسائی کرده و دنبال کنند. آنها متوجه شدند که ژن‌ها به نورون‌های حرکتی پیش‌بالینی و همچنین نورون‌های با علائم بیماری ای.ال.اس منتقل شده‌اند. این یافته، پیشرفتی عمیق در مسیر درمان ای.ال.اس، بویژه از نوع خانوادگی آن می‌باشد. آنچه تا بحال مشخص شده این است که این بیماری در اثر اختلال در نورون‌های حرکتی در مغز بروز می‌کند.

دکتر اوزدینلر گفت: تنها با یک تزریق منفرد در قشر حرکتی مغز، ژن‌های کاملا انتخابی به نورون‌های حرکتی فوقانی منتقل شدند. از سلول‌های منتقل شده 70 درصد از نورون‌های حرکتی فوقانی بودند. بدون این گزینش، این میزان می‌توانست فقط حدود 1درصد باشد.

دکتر اوزدینلر افزود: در حال حاضر هدف محققین از این آزمایش پاسخ به این سوال بوده که آیا این روش مناسبی برای انتقال ژن می‌باشد یا نه. در مطالعات آینده ما بررسی خواهیم کرد که چگونه بیان ژن از نسخه صحیح ژن‌های تغییر یافته را به نورون‌ها منتقل کرده و همچنین اتصال آنها را هدایت کنیم. تا بتوانیم نورون‌های حرکتی را بهبود بخشیم.

بیان ژنها شامل دو مرحله می‌باشد. ابتدا از روی ژنها RNAها رونویسی می‌شوند و سپس به پروتئین ترجمه می‌شوند.

 در حال حاضر AVV2-2  مراحل کارآزمائی بالینی برای بیماری‌هائی مانند پارکینسون را طی می کند که این، کوتاهتر شدن روند توسعه درمان با استفاده از ویروس را برای بیماری ای.ال.اس ممکن خواهد ساخت.

نتایج این تحقیق در مجله “Nature Gene Therapy” منتشر گردیده است.

وبسایت: ای.ال.اس ایران www.alsiran.com

ترجمه: فرح شریعت

منبع: ALS Liga